Virusom HIV-a izliječili bolest mozga

Francuski stručnjaci onesposobili su virus HIV-a, a zatim ga upotrijebili kao transportno sredstvo za prijenos zdravog genetskog materijala u tijelo dvoje životno ugroženih dječaka. Bolest se zaustavila.

Miješajući terapiju gena i transplantaciju koštane srži liječnici su zaustavili brzonapredujuću smrtonosnu bolest mozga kod dva dječaka čija je prognoza bila izuzetno negativna.

Sastojak koji je bio uključen u terapijski postupak vrlo je iznenađujuć - liječnici su onesposobili virus HIV-a tako da ne može uzrokovati AIDS, a zatim su ga iskoristili da prenese nove zdrave gene.

"Ovo je prvi put da su znanstvenici iskoristili novu tehniku kod ljudi - te prvi uspješan postupak genske terapije u svrhu liječenja opasne bolesti na mozgu," izjavio je voditelj istraživanja dr. Patrick Aubourg sa Sveučilišta Paris-Descartes.

Bolest koju su liječili najpoznatija je po filmu "Lorenzovo ulje", i naziva se adrenoleukodistrofija ili ALD. Riječ je o rijetkoj genetskoj bolesti koja u najrazornijem obliku uništava sloj omotača nervnih vlakana u mozgu tj. mijelin bez kojeg neurološki sistem dolazi u stanje raspada. Bolest obično napada u dobi od 4. do 10. godine i dovodi do sljepila, gluhoće, demencije i gubitka muskulatorne kontrole te smrti u samo par godina.

Transplantacijom koštane srži može se zaustaviti ALD jer se iznova formira sloj mijelina međutim vrlo je teško naći pogodnog donora, a i sama transplantacija je izuzetno riskantna.

No u novom zahvatu matične stanice iz vlastite koštane srži bolesnih dječaka genetski su korigirane eliminacijom ALD mutacije. Uz pomoć virusa HIV-a kao transportnog sredstva inficirane su stanice bez opasnosti od bolesti i prenio se novi korigirani genetski materijal.

Dvije godine kasnije kod dječaka nije bilo znakova pogoršanja, a 15 posto njihovih stanica sad proizvodi zdravi protein. Istu proceduru dr. Aubourg želi testirati kod drugih pacijenata.