Genska terapija

Koje su bolesti idealni kandidati za liječenje genskom terapijom?

Idealan kandidat je monogenska bolest(uzrokovana promijenjenom funcijom 1 gena). Takve su bolesti SCID, cistična fibroza, hemofilija, srpasta anemija, Gaucherova bolest itd. Poželjno je da nije potrebna precizna regulacija izražavanja dotičnog gena, te da su dovoljne i male količine genskog produkta da bi se popravila klinička slika bolesnika. Farmakološki kazano, idealno je da za taj genski produkt postoji značajna terapijska širina("therapeutic window").

Bolesti uzrokovane promijenjenim djelovanjem više gena (multigenske) kao što su kardiovaskularne bolesti, dijabetes itd. također se nalaze na popisu ciljeva genskih terapeuta. Tu možemo pribrojiti i maligne bolesti.